Primul tratament oral care blochează receptorul interleukinei-23, recomandat în UE pentru psoriazisul în plăci

Adulții și adolescenții cu psoriazis în plăci moderat până la sever ar putea avea acces în Uniunea Europeană la primul medicament administrat oral care acționează asupra receptorului interleukinei-23. Comitetul pentru medicamente de uz uman al Agenției Europene pentru Medicamente a recomandat autorizarea Icotyde pentru pacienții de la 12 ani care cântăresc cel puțin 40 de kilograme, după ce patru studii de fază 3 au evaluat tratamentul la aproximativ 2.500 de persoane.

Psoriazisul în plăci este o boală inflamatorie cronică în care sistemul imunitar contribuie la accelerarea procesului de formare a celulelor pielii. Acestea se acumulează și formează zone îngroșate, bine delimitate, care pot fi acoperite de scuame, pot provoca mâncărime, durere sau fisuri și pot apărea pe diferite suprafețe ale corpului.

Boala afectează aproximativ 1%–4% dintre adulți și până la 1% dintre copii la nivel mondial. Severitatea nu este stabilită numai prin suprafața de piele afectată. Contează și intensitatea leziunilor, localizarea lor, răspunsul la tratamentele anterioare și efectul asupra vieții cotidiene.

Leziunile de pe scalp, organele genitale, mâini și picioare pot fi deosebit de dificil de tratat și pot avea un impact disproporționat asupra activităților zilnice, relațiilor sociale și stării psihologice. Unul dintre cele patru studii analizate de Agenția Europeană pentru Medicamente a inclus pacienți cu psoriazis în asemenea zone.

Icotyde conține substanța activă icotrokinra și este destinat administrării orale. Medicamentul blochează receptorul interleukinei-23, împiedicând activarea căii prin care această proteină contribuie la inflamația asociată psoriazisului.

Interleukina-23 face parte din mecanismele de comunicare ale sistemului imunitar. Atunci când semnalizarea sa contribuie excesiv la procesul inflamator, aceasta poate susține apariția și menținerea leziunilor. Blocarea receptorului urmărește să reducă inflamația și manifestările bolii.

În Uniunea Europeană sunt deja autorizate tratamente injectabile care vizează interleukina-23. Diferența indicată pentru Icotyde este forma orală și acțiunea asupra receptorului acestei proteine. Recomandarea nu stabilește că medicamentul este mai eficient, mai sigur sau potrivit pentru toți pacienții în comparație cu tratamentele injectabile existente.

Evaluarea s-a bazat pe patru studii clinice de fază 3 care au inclus în total aproximativ 2.500 de pacienți cu psoriazis în plăci moderat până la sever. Studiile de fază 3 sunt realizate pe grupuri mai mari de pacienți pentru a confirma eficacitatea, a caracteriza mai bine reacțiile adverse și a compara tratamentul cu placebo sau cu alte opțiuni relevante.

În trei dintre studii, principalul rezultat prezentat a fost evaluat după 16 săptămâni. Între 50% și 57% dintre pacienții care au primit Icotyde au atins PASI 90, comparativ cu 1%–4% dintre participanții care au primit placebo.

PASI este indicele care combină suprafața corpului afectată cu intensitatea roșeții, îngroșării și descuamării leziunilor. Atingerea PASI 90 înseamnă că scorul pacientului a scăzut cu cel puțin 90% față de situația de la începutul studiului. Rezultatul arată o ameliorare majoră, fără să însemne automat dispariția completă a bolii sau vindecarea permanentă.

O altă evaluare a folosit scorul IGA, prin care medicul apreciază severitatea generală a leziunilor. Între 65% și 71% dintre pacienții tratați cu Icotyde au obținut un scor de 0 sau 1 după 16 săptămâni, ceea ce înseamnă că pielea era lipsită de leziuni sau aproape lipsită de leziuni.

În grupurile placebo, între 8% și 11% dintre participanți au ajuns la același rezultat. Placebo este un tratament fără substanța activă investigată, folosit pentru a stabili în ce măsură modificările observate pot fi atribuite medicamentului.

Rezultatele de 50%–57% pentru PASI 90 și de 65%–71% pentru scorul IGA măsoară criterii diferite și nu trebuie adunate sau interpretate drept proporții ale unor grupuri complet separate. Același pacient putea îndeplini ambele criterii de răspuns.

Agenția a descris profilul de siguranță drept favorabil. Cele mai frecvente reacții adverse raportate au fost infecțiile fungice, observate la 1,1% dintre pacienți. Această proporție reprezintă aproximativ unul din 100 de pacienți incluși în evaluarea relevantă și nu indică faptul că fiecare infecție a avut aceeași localizare sau severitate.

Materialul publicat nu oferă o listă completă a reacțiilor adverse, a contraindicațiilor, a avertismentelor sau a măsurilor de monitorizare. Aceste informații vor fi prevăzute în documentele oficiale ale medicamentului dacă autorizația este acordată.

Recomandarea a fost adoptată de Comitetul pentru medicamente de uz uman, organismul EMA care evaluează medicamentele destinate oamenilor. Comitetul analizează calitatea produsului, eficacitatea demonstrată și riscurile cunoscute pentru a stabili dacă beneficiile depășesc riscurile în indicația solicitată.

Avizul pozitiv nu este echivalent cu o autorizație de punere pe piață. Dosarul va fi transmis Comisiei Europene, care trebuie să adopte decizia juridică aplicabilă în toate statele membre ale UE și în celelalte țări acoperite de procedura centralizată.

Până la adoptarea acestei decizii, Icotyde nu poate fi prezentat drept medicament autorizat în UE pentru această indicație. Comisia urmează de regulă evaluarea științifică a EMA, însă etapa formală trebuie finalizată înainte ca autorizația europeană să existe.

O autorizație europeană permite comercializarea medicamentului în întreaga Uniune, dar nu stabilește că acesta va fi disponibil imediat în fiecare țară sau gratuit pentru fiecare pacient. Autoritățile naționale decid prețul, rambursarea din sistemul public și eventualele condiții de prescriere.

Aceste decizii pot lua în considerare beneficiul clinic, alternativele deja disponibile, populația de pacienți eligibilă, costul tratamentului și prioritățile sistemului național de sănătate. Calendarul accesului poate diferi între statele membre chiar și după emiterea aceleiași autorizații europene.

Solicitantul autorizației pentru Icotyde este Janssen-Cilag International N.V. Recomandarea privește indicația și populația evaluate de EMA: psoriazis în plăci moderat până la sever la adulți și adolescenți începând de la 12 ani care cântăresc cel puțin 40 kg.

Psoriazisul este o boală cronică, ceea ce înseamnă că simptomele pot alterna între perioade de ameliorare și episoade de agravare. Tratamentele urmăresc controlarea inflamației și a leziunilor, reducerea disconfortului și menținerea răspunsului pe termen lung.

Există tratamente aplicate direct pe piele, fototerapie, medicamente administrate oral și terapii biologice injectabile. Alegerea depinde de severitate, localizare, alte afecțiuni ale pacientului, răspunsurile anterioare și profilul de siguranță al fiecărei opțiuni.

EMA arată că unii pacienți nu obțin un control suficient al simptomelor, pot pierde răspunsul în timp sau pot prezenta reacții adverse importante. Recomandarea unui tratament oral care acționează asupra receptorului interleukinei-23 adaugă o posibilă opțiune, fără să înlocuiască automat terapiile existente.

Următoarea etapă este decizia Comisiei Europene asupra autorizației de punere pe piață. Dacă aceasta este acordată, informațiile aprobate vor preciza indicația completă, modul de administrare, contraindicațiile, avertismentele și reacțiile adverse care trebuie cunoscute de profesioniști și pacienți.