Comisia SANT cere o lege europeană pentru bolile rare și un diagnostic în cel mult un an de la prima consultație

Comisia pentru sănătate publică a Parlamentului European a votat în favoarea unei inițiative legislative care cere Uniunii Europene un cadru dedicat bolilor rare, cu un obiectiv central ca pacienții să poată ajunge la un diagnostic în cel mult un an de la prima consultație medicală. Raportul a fost adoptat în SANT cu 33 de voturi pentru, 3 împotrivă și 5 abțineri și solicită intervenții comune în diagnostic, screening neonatal, acces la tratamente, cercetare, date medicale și coordonarea îngrijirii. Raportorul este Nicolás González Casares, din grupul S&D.

Una dintre cele mai concrete ținte ale raportului privește timpul necesar pentru diagnostic. Comunicarea Parlamentului confirmă obiectivul ca diagnosticul unei boli rare să fie obținut într-un an de la prima consultație medicală. Proiectul inițial al raportorului dezvoltă această abordare prin diagnostic genomic, laboratoare acreditate, evaluări multidisciplinare, registre interoperabile și posibilitatea reanalizării datelor atunci când cunoștințele medicale evoluează. Forma juridică exactă, calendarul de implementare și excepțiile trebuie însă confirmate în textul final adoptat, deoarece amendamentele depuse au propus variante diferite pentru termen și pentru gradul de obligativitate.

Eurodeputații vor și o coordonare europeană mai puternică a screeningului neonatal și a diagnosticului precoce. Raportul propune crearea unui European Newborn Screening and Early Diagnosis Steering Committee, un mecanism care ar coordona activitatea statelor membre, ar sprijini țările cu capacități mai reduse și ar contribui la elaborarea unor orientări comune. Structura nu există încă în această formă și votul din SANT nu o transformă automat într-un nou organism european operațional.

Problema diagnosticării este legată de fragmentarea expertizei pentru afecțiuni care, individual, au foarte puțini pacienți. Raportul cere consolidarea rețelelor europene de referință și propune dezvoltarea unor centre comune de expertiză pentru situațiile în care un singur stat nu dispune de suficiente cazuri sau specialiști. Aceste centre, descrise în comunicarea Parlamentului drept „rare diseases lighthouses”, ar trebui să permită concentrarea cunoștințelor și conectarea pacienților cu expertiza disponibilă în alte părți ale Uniunii.

Accesul la tratament reprezintă celălalt pilon important al inițiativei. SANT cere mai multă cooperare între state pentru medicamentele orfane, inclusiv achiziții comune voluntare și proiecte comune privind prețurile și rambursarea. Raportul cere și explorarea unei coordonări europene mai puternice a rambursării, fără a crea în această etapă un preț unic sau un sistem unic european de rambursare. Diferența este importantă, deoarece deciziile privind prețul și finanțarea tratamentelor rămân în mare măsură competențe naționale.

Raportul dezvoltă și ideea unei îngrijiri care să nu se oprească la prescrierea unui medicament. Sunt cerute trasee multidisciplinare pentru pacienți, o tranziție mai bună de la pediatrie la serviciile pentru adulți și coordonarea sănătății cu educația, ocuparea forței de muncă și sprijinul social. Pentru bolile în care expertiza națională este foarte limitată, eurodeputații urmăresc facilitarea accesului transfrontalier și o utilizare mai sistematică a rețelelor europene de specialitate.

Cercetarea este tratată ca parte a aceluiași mecanism. Inițiativa solicită infrastructuri și biobănci comune, cercetare coordonată la nivel european, studii clinice transfrontaliere și implicarea organizațiilor de pacienți. Obiectivul este evitarea situației în care cohorte foarte mici de pacienți, date dispersate și capacități de cercetare fragmentate fac imposibilă atingerea masei critice necesare pentru studierea unei boli sau testarea unui tratament.

Dimensiunea problemei explică presiunea pentru o intervenție europeană. Comunicarea Parlamentului estimează că între 27 și 36 de milioane de persoane din UE trăiesc cu o boală rară și afirmă că aproximativ 95% dintre bolile rare nu dispun de o opțiune terapeutică autorizată. Acest procent se referă la numărul bolilor, nu la proporția pacienților fără tratament. Lipsa unei terapii autorizate pentru o anumită afecțiune nu înseamnă nici că pacienții nu beneficiază de îngrijire simptomatică, proceduri medicale sau alte forme de suport.

Votul din SANT nu adoptă însă legislația pe care eurodeputații o cer. Dosarul este o procedură de inițiativă legislativă a Parlamentului, prin care instituția poate solicita Comisiei Europene să înainteze o propunere. Raportul trebuie mai întâi să ajungă într-o sesiune plenară viitoare și să obțină sprijinul necesar al Parlamentului. Abia ulterior poate începe etapa în care Comisia răspunde solicitării și decide asupra unei eventuale propuneri legislative.

Prin urmare, ținta diagnosticului într-un an, mecanismul de coordonare pentru screening și noile forme de cooperare privind medicamentele sunt în acest moment elemente ale poziției adoptate în comisia parlamentară. Ele indică direcția în care SANT dorește să transforme politica europeană pentru bolile rare, dar nu reprezintă încă obligații aplicabile sistemelor naționale de sănătate.