Primul raport clinic comun al Uniunii Europene vizează un tratament pentru tumori cerebrale la copii

Uniunea Europeană a finalizat primul raport comun de evaluare clinică pentru un medicament inovator, într-un test important pentru noul sistem prin care statele membre ar trebui să decidă mai rapid ce tratamente ajung la pacienți. Raportul vizează Ojemda, denumirea comercială a tovorafenib, un medicament orfan produs de Ipsen Pharma pentru gliomul pediatric de grad scăzut, cea mai frecventă tumoare cerebrală la copii.

Raportul a fost aprobat de toate statele membre și analizează eficacitatea relativă și siguranța relativă a medicamentului. Comisia Europeană a acordat pentru Ojemda o autorizație condiționată de introducere pe piață pentru un an la 20 aprilie 2026, pe baza evaluării științifice realizate de Agenția Europeană pentru Medicamente.

Pe scurt

1. Primul raport comun de evaluare clinică al Uniunii Europene vizează Ojemda, un medicament orfan pentru gliomul pediatric de grad scăzut.

2. Gliomul pediatric de grad scăzut este cea mai frecventă tumoare cerebrală la copii.

3. Raportul a fost aprobat de toate statele membre și analizează eficacitatea relativă și siguranța relativă a tratamentului.

4. Evaluările clinice comune urmăresc să reducă dublarea muncii între state, să economisească timp și resurse și să ofere companiilor un proces mai previzibil.

5. De la aplicarea Regulamentului privind evaluarea tehnologiilor medicale, în ianuarie 2025, au fost inițiate 18 evaluări clinice comune pentru noi medicamente oncologice și produse medicamentoase pentru terapii avansate.

Evaluarea clinică comună nu stabilește singură dacă un medicament va fi rambursat într-un stat membru, dar oferă autorităților naționale o bază științifică comună pentru deciziile privind accesul pacienților. În practică, sistemul este conceput pentru a evita situația în care fiecare țară repetă separat aceeași analiză clinică înainte de a decide dacă și cum pune un tratament la dispoziția pacienților.

Pentru pacienți, miza este viteza cu care tratamentele inovatoare pot ajunge în sistemele naționale de sănătate. Pentru autoritățile publice, raportul oferă date comune privind beneficiile clinice, siguranța și valoarea terapeutică a unui medicament, într-un moment în care deciziile privind prețurile și rambursarea rămân responsabilitatea statelor membre.

Comisarul european pentru sănătate și bunăstarea animalelor, Olivér Várhelyi, a spus că primul raport comun de evaluare clinică este „un punct de cotitură pentru pacienți, sistemele de sănătate și inovarea în Europa”. El a afirmat că noul cadru european asigură accesul tuturor statelor membre la evaluări științifice de înaltă calitate.

Várhelyi a legat raportul de capacitatea autorităților naționale de a decide mai rapid ce tratamente sunt puse la dispoziția pacienților. Potrivit comisarului, datele „solide, de înaltă calitate și uniforme” din evaluările clinice comune pot ajuta statele membre să accelereze deciziile privind prețurile și rambursarea.

Comisarul a avertizat însă că efectul noului sistem depinde de modul în care statele membre folosesc aceste rapoarte. „Acum revine statelor membre să pună efectiv aceste evaluări în aplicare, fără a adăuga cerințe suplimentare, astfel încât inovarea să ajungă mai repede la pacienți”, a spus Várhelyi.

Regulamentul privind evaluarea tehnologiilor medicale se aplică din ianuarie 2025. De atunci, 18 evaluări clinice comune au fost inițiate pentru noi medicamente împotriva cancerului și pentru produse medicamentoase pentru terapii avansate, iar Comisia anunță că alte rapoarte vor fi finalizate și publicate în lunile următoare.

Noul cadru european este construit pentru a separa mai clar evaluarea clinică de decizia politică și bugetară. Statele membre rămân responsabile pentru deciziile privind prețurile și rambursarea, dar vor putea folosi aceeași analiză clinică atunci când decid dacă un tratament inovator trebuie inclus în sistemul național de sănătate.